AMT-253靶向MUC18 ADC晚期实体瘤 1/2 期临床观察

本文汇总本次报名的关键详情，方便病友快速了解项目情况。

用药说明

AMT-253（通用名：注射用AMT-253）是由普众发现（Multitude Therapeutics）研发的一款全球首创（First-in-Class）靶向MUC18（又称MCAM或CD146）的抗体药物偶联物（ADC）。该药目前处于I/II期临床研究阶段，主要针对既往经一线诊治失败的不可手术的局部晚期、复发或转移性黑色素瘤，同时在子宫内膜癌、宫颈癌、子宫平滑肌肉瘤等实体瘤中也显示出诊治潜力。该药已获得中国国家药监局（NMPA）突破性诊治品种认定及美国FDA孤儿药资格认定，旨在为晚期实体瘤病友准备新的诊治选择。

药物机制

AMT-253通过其抗体部分特异性识别并结合肿瘤细胞表面高表达的MUC18蛋白，随后通过内吞作用进入细胞内部。在溶酶体酸性环境中，其蛋白酶可切割的连接子被断裂，释放出强效的依喜替康（Exatecan）有效载荷。该载荷是一种拓扑异构酶I抑制剂（TOP1i），通过抑制DNA拓扑异构酶I的活性，导致DNA单链断裂无法修复，从而诱导肿瘤细胞发生周期阻滞和凋亡。其连接子设计具有高度稳定性，且有效载荷不是BCRP/P-gp的底物，有助于克服化疗耐药性，并展现出较强的“旁观者效应”。

报名条件
项目基础资料
登记号：CTR20234311
研究药物：注射用AMT-253
适应症：晚期实体瘤（二线及以上）

用药安排
单臂试验
I/II期临床研究

病友权益
1. 免费用药获得研究药物及相关检查
2. 专业医护团队全程诊疗指导
3. 按要求完成随访可获得补助
4. 试验期间相关医疗费用按规定减免
5. 享规范肿瘤诊治与随访管理

核心要求
✅ 年龄≥18岁，ECOG 0~1分
✅ 器官功能良好，可准备肿瘤组织样本
✅ 至少1个可测量病灶，预期生存期≥3个月
✅ 病理确诊晚期实体瘤，标准诊治失败
❌ 有中枢神经系统转移
❌ 妊娠哺乳期、活动性感染、5年内其他恶性肿瘤
通用报名条件
1. 自愿签署ICF，遵守研究要求。
2. 年龄≥18岁。
3. 病理确诊不可切除/转移性黑色素瘤、宫颈癌、子宫内膜癌等实体瘤。
4. 既往标准诊治失败或不耐受，疾病进展。
5. 至少1个RECIST v1.1可测量病灶。
6. ECOG 0~1分。
7. 预期生存期≥3个月。
8. 器官功能良好。
9. 育龄男女同意有效避孕。
10. 育龄女性妊娠试验阴性。
11. 可准备肿瘤组织样本。

不适合人群
1. 既往接受过同靶点诊治。
2. 存在中枢神经系统转移。
3. 需全身诊治的活动性/慢性皮肤病。
4. 史蒂文斯-约翰逊综合征或中毒性表皮坏死松解综合征病史。
5. 既往诊治毒性>1级。
6. 规定时间内接受过全身抗肿瘤诊治。
7. 规定时间内接受过放疗。
8. 近28天大手术且未恢复。
9. 重大心脏病。
10. 需激素诊治的间质性肺病/肺部炎症。
11. 近6个月血栓栓塞或脑血管事件。
12. 活动性乙肝、丙肝、HIV感染。
13. 近28天接种活疫苗。
14. 需使用CYP3A/1A2强效抑制剂或诱导剂。
15. 妊娠或哺乳期女性。
16. 对单克隆抗体或试验药成分重度过敏。
17. 同时参与其他临床观察。
18. 活动性酒精或药物滥用。
19. 精神或严重躯体疾病不适合入组。
20. 近5年内有其他恶性肿瘤病史。

研究中心：全国多中心
北京、上海、四川、浙江、福建、云南、吉林、湖北、河南、新疆、山东、安徽、黑龙江、甘肃、重庆、辽宁、江西、广东、江苏