AZD3470PRMT5抑制剂二线及以上MTAP缺失实体瘤 1 期临床观察

本文汇总本次报名的关键详情，方便病友快速了解项目情况。

用药说明

AZD3470（薄膜衣片）是由阿斯利康（AstraZeneca）研发的一款口服小分子药物，属于新一代蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）抑制剂。该药主要针对携带MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）基因缺失的晚期或转移性实体瘤病友，目前正处于I/IIa期临床观察阶段，旨在为这类缺乏有效靶向诊治的病友准备新的精准诊治选择。

药物机制

AZD3470是一种MTA协同型PRMT5抑制剂，其作用机制基于“合成致死”原理。在MTAP缺失的肿瘤细胞中，甲硫腺苷（MTA）会异常积累。AZD3470特异性结合并稳定PRMT5与MTA形成的复合物，从而抑制PRMT5的甲基转移酶活性，阻断其对组蛋白和非组蛋白底物的甲基化修饰，最终诱导肿瘤细胞周期停滞和凋亡。相比第一代抑制剂，AZD3470对MTAP缺失的肿瘤细胞具有更高的选择性，能有效减少对正常细胞的毒性。

报名条件
项目基础资料
登记号：CTR20241176
药物名称：AZD3470薄膜衣片单药或联合诊治
适应症：MTAP缺陷型晚期/转移性实体瘤（二线及以上）

用药安排
单臂试验
I期

病友权益
1. 免费用药使用试验药物
2. 免费用药相关检查
3. 专业医师全程指导
4. 交通补助
5. 获得前沿诊治方案

核心要求
✅ 至少一线标准诊治失败
❌ 有严重未控制心血管疾病
✅ 年龄≥18岁
✅ MTAP缺陷晚期实体瘤
❌ 既往接受过PRMT5抑制剂
通用报名条件
1. 签署ICF时年龄≥18岁。
2. 愿意准备肿瘤样本用于MTAP缺陷检测。
3. 标准诊治失败、难治或不耐受，既往至少一线诊治。
4. 经检测确认为MTAP缺陷型肿瘤。
5. ECOG 0或1分。
6. 预期生存期≥12周。
7. 至少一个RECIST 1.1可测量病灶。
8. 器官及骨髓功能正常。
9. 距既往诊治≥3周洗脱期。
10. 同意采取有效避孕措施。
11. 签署知情同意书并遵守研究要求。

不适合人群
1. 脊髓受压、有症状不稳定脑转移或软脑膜疾病。
2. 同种异体器官移植史。
3. 严重未控制医学疾病或实验室显著异常。
4. 存在各类严重心脏疾病、心功能不全、高血压失控、6个月内卒中或心梗。
5. 静息QTcF>470msec或重要心律异常。
6. 使用抗凝剂诊治活动性血栓。
7. 活动性乙肝、丙肝或HIV阳性。
8. 有间质性肺病/非感染性肺炎病史或现病史。
9. 严重胃肠道疾病影响药物吸收。
10. 其他原发性恶性肿瘤史。
11. 既往抗肿瘤诊治≥2级毒性未缓解（脱发、神经病变除外）。
12. 既往接受过PRMT5抑制剂诊治。
13. 同时参与其他干预性临床研究。
14. 对研究药物或辅料过敏。
15. 怀孕或哺乳期女性。
16. 研究者判定不适合入组。

研究中心：（全国多中心）
四川、上海、山东、北京